总第146期 深度解读药品试验数据保护新规：创新红利与合规战略全解析
2025年3月19日，国家药监局发布《药品试验数据保护实施办法（试行）》及配套的《工作程序》两份征求意见稿（以下统称为“新规”）。这是自2018年国家药监局首次征求意见后，时隔7年重启的有关药品试验数据保护的里程碑式新规。新规以鼓励药品创新和满足公众用药需求为目标，通过保护药企自行取得的试验数据，激发新药研发动力；通过对保护期的分类管理，结合我国公众用药的实际需求，在创新激励与仿制药可及性中寻求平衡。本期专题将从新规核心要点、行业影响剖析和企业合规建议等不同方面展开分析，以期为医药行业高管和法务同仁们提供决策参考。
药品数据保护制度是一种在专利制度之外保护医药企业的制度，其使得医药企业药品在上市后对其自行取得的原始数据享有一定期限市场独占期，通过不予批准其他企业利用未披露数据进行上市申请，从而为医药企业提供额外的保护机制。药品数据保护制度起源于美国，后续又在欧盟、日本、瑞士等主要医药市场广泛实施。作为世界贸易组织（WTO）框架下的核心条约，《与贸易有关的知识产权协定》（TRIPs）即原则性地规定：各成员如要求，在涉及新型化学个体制造的药品时应保护“通过巨大努力取得的、未披露的试验数据或其他数据”并防止对其不正当的商业使用，保护这些数据不被披露。我国在加入WTO后相应启动了对这一规定的立法进程。
早在2002年发布的《药品管理法实施条例》中即规定了药品试验数据保护制度，其赋予药品生产者或者销售者自获得生产、销售新型化学成份药品的许可证明文件之日起6年的数据保护期。2007年10月1日生效的《药品注册管理办法》（现已修订）第20条以及《药品管理法实施条例》（2019年修订版）第34条再次重申了该项规定。
2017年5月，原国家食品药品监督管理总局发布的《关于鼓励药品医疗器械创新保护创新者权益的相关政策（征求意见稿）》提出完善药品数据保护制度，并首次提出依药品分类不同而设置不同数据保护期的规定，即就创新药、罕见病用药、儿童专用药、创新的治疗用生物制品、挑战专利成功和境外已上市但境内首仿上市的药品的数据保护期作出不同的数据保护期的规定。2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅又发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》。该意见明确提出要完善和落实药品试验数据保护制度，对创新药、罕见病治疗药品、儿童专用药、创新治疗用生物制品以及挑战专利成功药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。
2018年4月25日，国家药品监督管理局办公室就曾经发布《药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）》（“《2018实施办法》（征）”），以更为完整的形式系统地按分类规划了药品数据保护制度，包括给予创新治疗用生物制品12年数据保护期等较大“跨度”的创新。不过，由于各种原因，《2018实施办法》（征）并未迈入实施阶段。
此后，在2022年5月9日发布的《药品管理法实施条例（修订草案征求意见稿）》中，一度将数据保护范围表述为“获批上市部分药品”。但在2024年12月修订的《药品管理法实施条例》中，其措辞仍然基本维持了2002年版的语言，即赋予药品生产者或者销售者自获得生产、销售新型化学成份药品的许可证明文件之日起6年的数据保护期。2025年初发布的《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》也再次强调了对部分药品分类别给予一定的数据保护期。自我国建立药品数据保护制度以来，在实施细则阶段，药品数据保护仍然处于仅有原则性规定而无实施细节的状态。
本次《实施办法》（征）再次基于前述立法探索，按照新的药品分类标准探索了对应的数据保护制度。
《实施办法》系统地规定了药品试验数据保护的主管机关、保护范围、保护期限以及审查审评等重点内容。
（一）受保护数据的范围条件
《实施办法》第4条规定了受保护的药品试验数据的范围条件，主要包括首次用于境内上市申请、未披露的完整申报数据、境内提交的原始性三个维度。
1.首次用于境内上市申请
《实施办法》仅保护首次在中国用于药品上市许可申请的试验数据。例如，某创新药在境外已提交相同适应症的上市申请，但未在中国使用过该数据，则境内首次申报时可主张保护；反之，若该数据已在境外申报中使用且公开，则境内无法主张保护。
2.未披露的完整申报数据
申请保护的药品试验数据须为申报资料中未公开的部分，且需覆盖完整的试验证据链。例如，某企业提交的临床试验总结报告若已在学术期刊发表，则相关数据不再受保护；但若仅公开部分摘要而保留核心数据（如患者个体疗效数据），则未披露部分仍可主张保护。
3.境内提交的原始性
境外数据需在境内首次申报时提交，且需证明其原始性和真实性。例如，境外完成的临床试验数据需附原始记录、伦理审查文件及第三方验证报告，否则可能因证据不足被排除在保护范围之外。
对于《实施办法》第4条的应用，实务中可能存在“未披露”认定模糊的争议焦点。例如，在审评过程中，药审中心可能因安全性评估需要引用部分受保护数据，此类情况是否构成“披露”并导致保护失效？目前《实施办法》未明确，需后续细则或案例指引。
（二）创新药数据保护的差异化机制
《实施办法》第5条规定了对创新药的差异化保护规则，具体包括：境内原研药的全数据保护；境外原研药的动态保护期；新增适应症的独立保护。
1.境内原研药的全数据保护
境内原研药试验数据的保护期为6年，覆盖全部安全性、有效性及质量可控性数据。例如，某国产PD-1抑制剂获批上市后，其所有临床试验数据（包括I-III期研究）均受保护，仿制药企业需自行生成等效性数据或等待保护期结束。
2.境外原研药的动态保护期
境外原研药试验数据保护期=6年-（境内受理日-境外首次上市日）。例如，某境外创新药于2020年1月在欧美上市，2023年1月在中国提交申请，则保护期为6年-3年=3年。若境外上市超过6年（如2015年上市），则境内申报时无法获得保护。
3.新增适应症的独立保护
同一药品新增适应症可单独申请保护，但需提交支持该适应症的独立临床试验数据。例如，某抗肿瘤药首个适应症获批后新增肺癌适应症，需提交针对肺癌患者的III期研究数据，该部分数据可单独获得3年保护期。
实务中改条款应用的难点在于境外药品保护期计算可能导致“时间差”侵蚀保护期。例如，某境外药品因审评耗时较长（如2年），实际保护期可能仅剩4年，削弱企业引入境外创新药的积极性。
（三）证明规则与异议程序
在《实施办法》和《工作程序》中，对企业申请试验保护的资料提出了具体要求。《工作程序》第3条要求企业在提交上市许可申请的同时，需一并提交数据保护申请，并明确指出所申请的保护类别（例如1类创新药）、保护期限以及申请的依据。对于境外药品，《实施办法》第13条要求企业必须提交经过公证的首次在境外上市的证明文件。若该证明文件存在不实情况（比如虚报境外上市日期），将导致保护资格的直接丧失。
此外，《工作程序》还设立了针对数据保护申请的第三方异议程序。在技术审评阶段，其他申请人有权对公示的保护申请提出异议。异议时，需提供以下证据：数据已被公开（例如在学术会议或期刊论文中披露）；数据不符合“首次在境内申请使用”的条件（例如在其他药品申报中已经使用过）；保护范围超出了法定界限（例如包含了生物等效性数据）。
针对仿制药的审评，《工作程序》第10条则设立了一种中止机制：如果仿制药申请所依赖的受保护数据仍在保护期内，并且未得到数据持有人的同意，药品审评中心将暂停审评工作，直至保护期结束。
（一）创新药企：较长的独占期优势，激发创新研发动力
新规通过差异化数据保护期限（最长6年），为创新药企提供了相对较长的市场独占期保护。对于境内首次上市的创新药，6年数据保护期叠加专利保护期，将形成“双轨制”保护体系。
由于创新药数据保护范围涵盖“全部安全性、有效性及质量可控性数据”，意味着后续改良型新药或仿制药若需依赖核心试验数据，需获得原研方授权，或自行取得独立数据，客观上提高了二次创新的技术门槛，有效延缓创新药所面临的市场竞争，提供更稳定的竞争优势预期。
（二）仿制药企：利好首仿，倒逼升级
新规对仿制药企会呈现“双刃剑”效应。首家获批的境外已上市境内未上市仿制药（含生物制品）可获得3年数据保护期，形成“首仿奖励机制”。但需注意，该保护仅限“支持批准的必要的临床试验数据”，且排除生物等效性数据，企业需通过自主临床试验突破数据依赖。
同时，新规明确生物类似药、境内已上市药品的首仿药不享有数据保护，这意味着传统“抢首仿”策略需向“技术差异化”转型。企业需建立更完善的自主数据生成能力，并针对境外已上市原研药争取早日弥补国内药品需求。
（三）跨境药品上市：时间差管理成核心关注点
对跨国药企而言，数据保护期计算规则（6年/3年-境内外上市时间差）要求企业建立全球上市时间轴动态管理机制。
新规对境外原研药的“时间差扣减”机制，将促使跨国药企重新评估中国市场优先级，压缩境内外申报时间差，最大化数据保护期，加速在中国的药品上市进程。
《实施办法》与《工作程序》搭建起我国药品试验数据保护的制度框架，不同类型企业应当根据自身利益关切，制定不同的药品试验数据保护合规策略。
（一）创新药企业的保护申请与风险防控
对创新药企业而言，药品试验数据保护的关键是数据分层管理。将药品试验数据区分为核心数据和辅助数据。针对核心数据（如关键III期临床试验结果），应主张全额保护以防止仿制药依赖；针对辅助数据（如生物等效性研究），则可适度开放以降低监管异议风险。同时，针对多适应症药品，建议采取分阶段申报策略，首个适应症获批后间隔1-2年再提交新增适应症申请，以此延长整体数据保护周期。
（二）仿制药与生物类似药企业的合规路径
仿制药与生物类似药企业需构建差异化药品试验数据合规路径。首先，在自主数据获取方面，该类企业可通过改良剂型（如片剂改口崩片）或优化给药方案（如调整剂量频率）设计创新试验方案，并建立包含试验方案差异对比表、统计分析方法说明的数据独立性证明档案。其次，对于依赖数据类申请，该类企业需提前与数据持有人签订《药品试验数据同意依赖协议》，明确使用范围与费用支付机制。申报时须完整披露所有依赖数据来源，若同时依赖多款原研药数据（如A、B两款），需分别列明并提交对应协议以避免审评中止风险。
（三）跨境企业的特殊合规挑战
跨境企业面临数据披露与验证的双重挑战。一方面，在境外药品试验数据的境内保护方面，跨境企业需建立跨区域披露审批流程，重点评估境外学术发表或上市申请中披露的临床试验摘要是否包含关键疗效数据，防止触发境内数据保护失效条款。另一方面，在境内数据生成环节，跨境企业应针对中国人群开展药代动力学验证试验，既满足《药品注册管理办法》对境内数据独立性的要求，又能强化药品在中国市场的适用性证据链。这种分层递进的合规框架，有助于企业在保护创新投入与促进产业竞争之间建立可持续的发展模式。
1、数据保护与专利制度的协调
药品试验数据保护被称为平行于专利保护的“双轨”机制。新规明确二者相互独立、互不影响。这意味着即便药品专利尚未到期，仿制药若依赖原研数据，同样要等数据保护期满才能上市；反之，即使药品已无专利或专利失效，在剩余的数据独占期内原研企业依然享有市场排他权。
这一“双轨保护”模式在实践中可能产生复杂效应。例如，我国近期建立了药品专利链接制度，若仿制药企业成功挑战了原研专利提前无效，但仍需等待数据保护到期，这可能削弱专利挑战的激励效果。此外，对于同一药品的不同剂型、复方等改良型新药，如何在专利延伸和数据保护之间找到平衡点，也是跨国企业需要深入思考的问题。
未来监管部门可能需要进一步明确专利链接与数据保护的交叉情形处理原则，例如专利挑战成功但数据保护尚未到期的情况下，是否可考虑设立例外条款或激励机制，以维持专利挑战的积极性。
2、明确境外数据时间差计算
新规创新性地引入“境外已上市境内未上市药品”的时间差折抵机制，但在具体操作上仍存在一些不确定性。例如，对于多国分步上市的药品，“境外首次获批上市”的认定标准是否以第一个全球上市国家为准？对于同一产品在不同国家以不同适应症上市的情况，如何确定首次上市时间？对于在某些国家上市后又撤市的产品，该如何计算？
这些细节问题在当前征求意见稿中尚未完全明确，可能在实际执行中造成争议。建议跨国药企在征求意见阶段积极提出这些边界情况的处理建议，促进规则的进一步完善。同时，对于已在境外上市多年的产品，企业也应做好可能获得较短保护期甚至无保护的准备，评估其对市场策略的影响。
3、生物药保护力度的匹配性
新规对生物制品与化学药采用了相同的6年保护期，而在欧美市场，生物药通常享有更长的保护期（美国12年，欧盟10年）。这一差异反映了我国在生物药保护上的谨慎态度，但也可能影响跨国生物技术企业在华研发和上市的积极性。
生物药研发投入通常高于化学药，产品复杂性也更高，若保护期与化学药一刀切同等对待，可能低估了生物创新的价值。未来监管部门或可考虑根据实施效果，评估是否需要对生物药等特殊类别产品给予差异化或延长的保护期，以匹配其研发投入和创新价值。
4、数据披露标准的界定
“未披露的试验数据”是保护客体的关键要素，但对于“披露”的准确界定仍有待明确。例如，申请人在境外注册申请、科学会议上的展示、学术期刊发表的研究结果等，是否构成“披露”？如果仅部分结果发表而详细数据未公开，是否影响保护资格？
这些界定标准对跨国企业尤为重要，因为他们往往需要在多国申报和进行学术交流。建议监管部门进一步明确“披露”的判断标准和例外情形，同时跨国企业也应审慎评估各类数据公开活动对保护资格的潜在影响。
5、异议机制的执行力保障
新规建立的异议机制为数据权利人提供了维权渠道，但其有效执行仍可能面临挑战。一方面，权利人须尽快充分评估仿制申请人所提交数据的来源和真实性？另一方面，当权利人提出异议后，监管部门如何核实仿制药企是否确实“自行取得”了完整数据？如果无法核实，默认立场应该是什么？
这些程序性问题涉及异议机制的实际效力。建议在工作程序最终版中，进一步明确异议后的调查程序、举证责任分配以及时限要求，确保异议机制不仅存在于纸面，更能在实践中发挥实质作用。
6、新规实施前已申报项目的临床数据处理
新规对于在其生效前已经提交申请的药品是否可以追溯适用数据保护，可能成为跨国企业普遍关注的问题。对于新规生效前已经提交但尚未获批的药品申请，如果采取“新申请新办法，旧申请旧办法”的原则，这可能意味着已经在审评审批中的申请无法直接追溯获得数据保护。
然而，这一处理方式可能引发过渡期的权益保护问题。一方面，对于那些已经投入巨额资金完成临床试验并提交申请的创新药，如果仅因申报时间略早于新规生效而无法获得数据保护，可能造成不公平结果；另一方面，对于即将提交申请的企业，如果为获得数据保护而推迟申报，则可能延误药品上市时间，不利于患者及时获得创新药物。
为解决这一问题，建议监管部门考虑设立合理的过渡期安排，例如允许在新规实施前一定时间内（如6个月或1年）已经提交的创新药申请，在获批上市后仍可申请适当期限的数据保护。这种折中方案既可避免企业为获得保护而刻意延迟申报，又能保障近期内已经完成研发投入的创新药获得基本保护，确保制度转换期内各方权益的平衡。